Lito Sousa foi a primeira pessoa no mundo a poder testar a substância experimental ALN-6457 como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob. Segundo sua esposa, Mila Seidl, ele segue na UTI, está estável e não teve reação ao produto depois da aplicação.

O ALN-6457 ainda não foi testado em estudos clínicos com humanos. A equipe médica espera avaliar possíveis mudanças no quadro por meio de exames nas próximas seis semanas.

Como funciona a substância

O ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron, nos Estados Unidos, em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. O produto ainda não passou por estudos clínicos, e os dados disponíveis são preliminares.

A tecnologia usa uma molécula chamada siRNA para interferir no RNA mensageiro que carrega as instruções para produzir a proteína priônica. Na doença de Creutzfeldt-Jakob, essa proteína pode assumir uma forma anormal e provocar danos no cérebro.

A estratégia tenta diminuir a produção da proteína. Com menos proteína priônica disponível, haveria, em teoria, menos material para participar do processo de formação das versões deformadas.

Por que o tratamento é experimental

O acesso ao produto ocorreu por meio do chamado uso compassivo, mecanismo que permite a pacientes com doenças graves, debilitantes ou que ameaçam a vida receber produtos ainda experimentais quando não existem alternativas terapêuticas eficazes.

Chegar ao cérebro é uma das dificuldades. A barreira hematoencefálica impede a passagem de muitas substâncias, e o siRNA ainda precisa permanecer funcional depois de entrar nas células.

“Não basta chegar ao cérebro e entrar na célula. Uma vez lá dentro, a molécula ainda precisa resistir para se manter funcional. Ela cai dentro de uma espécie de bolha ácida, que a própria célula usa para digerir o que entra ali — e se não resistir a esse ambiente, é destruída antes de fazer efeito”, explica o especialista em pesquisa clínica Daniel Dahis ao g1.

Olhar Digital